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1、近日，人工智能靶向RNA药物研发商ReviR Therapeutics（溪砾科技，下称ReviR）完成3000万美元A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会（CMT Research Foundation，CMTRF）跟投。

2、据了解，本轮融资将用于进一步建设ReviR自主开发的AI药物研发平台VoyageR，并结合AI技术与ReviR团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。

3、ReviR成立于2021年，此前已获得来自五源资本、鼎晖投资、顺为资本、云九资本、天图投资、蓝驰创投、雅亿资本和Capital O的数千万美元投资，目前已搭建起完备的国际化团队、先进的AI平台及成熟的管线体系，聚焦神经退行性疾病等遗传性罕见病布局多条自研管线，并在癌症、免疫、代谢等领域开展合作与相应管线研发。

4、在药物研发中，80%以上已知疾病相关蛋白无法通过现有手段靶向，靶向蛋白的创新药研发面临“不可成药”难题。而传统基因疗法存在递送困难，尤其在神经系统疾病领域，大分子药物难以穿越血脑屏障，绝大部分只能通过注射等侵入性手段，治疗不可逆、给药效率低。

5、ReviR基于中心法则，从蛋白的上游RNA出发进行创新疗法开发，结合AI开发可口服的基因疗法，通过小分子药物调控RNA，影响蛋白表达，针对疾病机理从基因层面进行治疗突破。

6、当前，ReviR专注于开发小分子针对RNA剪接进行调控，借助自主研发的VoyageR AI药物发现平台，进行剪接靶点预测、分子活性预测以及分子生成与优化。该平台基于内部产生的组学数据集进行模型训练，在三年的迭代中日趋成熟，极大加速了管线研发进展。

7、在此基础上，ReviR开发的“可口服的基因疗法”一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低。或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。

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